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依维莫司(EVERTOR)我国推荐的TSC-AML一线治疗方案

时间:2018-08-27 10:57 来源:康安途 作者:康安途医疗旅游

  TSC1/2失活引起mTOR信号通路过度活化是结节性硬化症(TSC)的关键发病机制,肾血管平滑肌脂肪瘤(AML)是TSC患者常见的肾脏病变。mTOR抑制剂依维莫司EVERTOR)对因治疗TSC主要通过抑制mTOR靶点,三重抑制抑制细胞生长不与增殖,抑制血管生成,是全球和中国唯一获批治疗TSC-AML的靶向药物。XIST-2是第一个也是唯一的关于TSC-AML患者的前瞻性安慰剂对照临床试验。

依维莫司

  结果显示:依维莫司疗效显着,可迅速缩瘤,TSC-AML中位缓解时间为2.9个月,有效改善TSC-AML患者AML缓解率。治疗12周,44%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%,75%的患者缩小≥30%。依维莫司持续缩瘤,降低出血风险,治疗192周,69%的TSC-AML患者AML体积缩小≥50%,85%的患者缩小≥30%,依维莫司治疗的TSC-AML患者AML进展率低。  

  依维莫司有效改善TSC-AML患者相关TSC全身症状,治疗显着改善TSC-AML患者皮肤病变缓解率。约半数依维莫司组TSC-AML患者室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)体积减小。在整个研究的过程中,无AML相关出血或手术的报道。总之,依维莫司(EVERTOR)对因治疗,迅速持续缩瘤,降低出血风险,安全可控,是国际和中国共识推荐TSC-AML一线治疗方案。  

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(责任编辑:康安途医疗旅游)

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