在去年的8月，美国食品和药物管理局（FDA）批准了诺华公司的突破性CAR-T细胞疗法药物Kymriah（tisagenlecleucel）治疗儿童和25岁以下青年中复发或难治性的急性B细胞型淋巴性白血病（ALL）。
这项获批从申请到折桂仅用了短短7个月。CAR-T疗法在全球首次获批可谓是FDA极具魄力的“历史性行动”，连FDA局长Scott Gottlieb都为此亲自点赞。“我们正在医疗创新领域进入一个新的前沿，能够重编病人自己的细胞来攻击致命的癌症。”Scott Gottlieb在新闻稿中说：“基因和细胞疗法等新技术有可能在我们治疗许多难治性疾病的能力方面创造一个拐点。”
CAR-T也就是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，也是一种新型的细胞疗法。它是在T细胞上嵌入了一种嵌合抗原受体（CAR），该受体只需识别肿瘤细胞表面的一个蛋白（不需要MHC分子或共刺激配体），就能够激活T细胞杀死肿瘤细胞。完成改造后的细胞再被输回患者体内。也就是说，如果T细胞是一支“普通军队”，CAR-T细胞则是一支拥有了“GPS导航”的“特种部队”，能够精准定位到“敌军”肿瘤细胞的位置并将其歼灭。而且，研究人员可以选择让T细胞攻击哪种抗原，甚至是多种抗原，也就是说这种CAR-T细胞可以根据患者情况“量身定做”。
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