一项研究（PAZONET研究）评估了帕唑帕尼（VOTRIENT）在其他全身治疗失败后进展期神经内分泌瘤（NET）患者的有效性。PAZONET研究是一项多中心、开放标签的Ⅱ期研究，主要终点是治疗6个月时的临床获益率（CBR）。研究者同时评估了与放射反应和无进展生存（PFS）相关的循环和组织生物标志物。
研究纳入44例患者，其中25例（59.5%）在治疗6个月后无疾病进展［4例部分缓解（PR），21例疾病稳定（SD）］，中位PFS期为9.5个月（95%CI：4.8~14.1个月）。根据先前接受治疗的不同，其CBR也各不相同：接受多靶点抑制剂者CBR为73%，接受哺乳动物雷帕霉素靶蛋白（mTOR）抑制剂者为60%，而接受以上两种治疗者为25%。基线循环肿瘤细胞（CTC）计数较低的患者，其PFS期呈现出非显着性的延长（9.1个月对5.8个月，P=0.22）；而可溶性血管内皮生长因子受体2（sVEGFR-2）水平降低者，同样出现PFS期的非显着性延长（12.6个月对9.1个月，P=0.067）。
存在VEGFR3 rs307821和rs307826错义突变多态性的患者可见生存期缩短的趋势，风险比（HR）分别为12.3（95%CI：1.09~139.2，P=0.042）和6.9（95%CI：0.96~49.9，P=0.055）。该研究提示，无论先前接受的是何种治疗，帕唑帕尼（VOTRIENT）在进展期NET患者中均显示出临床活性。另外，CTC、可溶性VEFGR-2和VEGFR3基因多态性或可成为筛选帕唑帕尼适宜患者的潜在标志物。
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