EGFR-TKI药物在食管癌二线治疗中的应用已有大型III期随机对照研究结果。一项III期、平行、随机、安慰剂对照试验（COG研究）共纳入450例一线化疗失败的晚期食管癌患者（鳞癌占24%，腺癌占76%），按照 1：1的比例随机分为吉非替尼治疗组（500mg/d） 和安慰剂组。两组的 OS差异无统计学意义（3.73个月vs3.67个月，P=0.29），但是吉非替尼组的PFS较安慰剂组略延长，且差异有统计学意义（1.57个月 vs1.17个月，P=0.02）。最常见的3/4级不良反应为乏力（11%vs6%）和腹泻（6% vs 1%）。这一III期临床研究在非选择人群中 OS 没有统计学意义，但是吉非替尼治疗组显示出了较安慰剂组更长的PFS，同时在接受吉非替尼治疗的个别患者中观察到起效迅速以及长期的疾病缓解，提示具有某种特征的患者可能是吉非替尼治疗的潜在获益人群。
基于 COG 研究的结果和提示，该团队对 EGFR 信号通路和药物治疗疗效的关系进行了深入研究，并于近期发布了结果。该研究将 COG 研究中的肿瘤标本采用免疫荧光杂交（FISH）方法检测EGFR基因拷贝数（CNG），并将基因扩增和高多倍体定义为EGFR-FISH 阳性。最终可检测的有效病例为 295 例，其中EGFR-FISH阳性比例为20%（n=59），且在该人群中接受吉非替尼治疗的患者中位 OS较安慰剂显著延长（HR=0.59，P=0.05），特别是在基因扩增的人群中（7.2%），OS的获益最多（HR=0.21，P=0.006）。而在EGFR-FISH 阴性的人群中，接受吉非替尼或安慰剂治疗的中位OS相当（HR=0.90，P=0.46）。同时分析发现EGFR、KRAS、BRAF 以及 PIK3CA 突变与否，吉非替尼组和安慰剂组的中位 OS 均无差异。
中国医学科学院肿瘤医院报道了一项埃克替尼化疗失败后、EGFR 过表达（免疫组化+++）或 EGFR 基因扩增的 54 例晚期食管鳞癌的II期、多中心研究， 主要研究终点为独立评估的ORR，结果显示有效率为16.7%（n=9），其中1例获得完全缓解（CR），疾病控制率为46.3%，中位PFS和OS分别为52d和153d。主要不良反应为 1/2级的皮疹和腹泻。进一步分析发现，EGFR过表达并同时伴基因扩增的患者ORR进一步提高到23.5%，且有效的9例患者中有7例为分化差的肿瘤，提示伴有 EGFR基因扩增和肿瘤低分化的患者可能是埃克替尼治疗的潜在获益人群。
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