CAR-T疗法是指通过将带有特异性抗原识别结构域和T细胞激活信号的遗传物质转入T细胞中，使T细胞通过直接与肿瘤细胞表面的特异性抗原结合而激活，通过释放穿孔素和颗粒酶素等直接杀伤肿瘤细胞，同时还通过释放细胞因子招募免疫细胞细胞杀伤肿瘤细胞，从而达到治疗肿瘤的目的。南京传奇生物（Nanjing Legend Bio）在2017年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了LCAR-B38M的临床结果。
在这项有35名复发性或耐药性多发性骨髓瘤患者参与的临床试验中，该疗法的客观缓解率达到了100%。在最早接受治疗的19名患者里，14名达到了严格的完全缓解（sCR），剩下5名出现部分缓解。值得一提的是，该试验中5名经治超过1年的患者依旧处于sCR期。由此可见，南京传奇生物和Bluebird&Celgene针对BCMA为靶点开发的CAR-T疗法，对于治疗多发性骨髓瘤具有比现有疗法都更好的疗效，将是治疗多发性骨髓瘤市场一个重要的新疗法。
CAR-T药物是有别于包括抗体药物、ADC、重组蛋白等在内的传统生物药物的新型治疗手段，具有“活的药物”的特性，其治疗深度和持续性是上述传统生物药物不具备的。ADC代表性药物的缓解率是60%，未来可能需要联合其他疗法进行治疗；而CAR-T代表性药物bb2121和LCAR-B38M的缓解率分别是94%和100%。抗体介导的抗肿瘤药物只能杀死细胞表面抗原高表达的肿瘤细胞，而CAR-T可以有效杀死细胞表面抗原表达量较低的肿瘤细胞，反应深度更深。此外，CAR-T是活的药物，在对病人治疗过程中会在体内大量扩增，相对传统的生物药物，起效快速、缓解率高和缓解时间长是CAR-T疗法的优势。
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