胃肠道间质瘤（GIST）是最常见的胃肠道肉瘤之一，占胃肠道肿瘤的不到1%，每年的发病率约为7-10/100万人。在2000年前，GIST被书籍记载为对细胞毒性化学治疗药物高度耐药的肿瘤，对于转移性或不可切除的GIST患者来说，没有有效的治疗方法。随着小分子靶向药物的发展，TKI类药物格列卫（伊马替尼）治疗KIT外显子11突变的化疗抵抗GIST患者疗效显著，从此多个关于伊马替尼治疗转移性GIST的2期、3期临床试验发表，如B222、SWOG S0033等。
现在，距离SWOG S0033试验已经10余年之久了。可是入组患者的随访结果从未中断。近日，SWOG S0033试验的从2000年至2015年15年间随访的数据重新发表在JAMA Oncology上，探究SWOG S0033试验治疗的GIST患者的长期生存和基于治疗结果的基因数据。根据SWOG S0033的研究结果，应用格列卫（伊马替尼）治疗进展期GIST的10年OS可以达到接近23%。其中，最高的OS和PFS见于KIT 11外显子突变的患者和无KIT/PDGFRA突变的患者当中。
也就是说，格列卫（伊马替尼）的一线治疗进展期GIST患者的长期生存只是针对小部分患者来说的，而在11号外显子突变的GIST患者无疑是最幸运的。该试验只提供了应用伊马替尼治疗进展期GIST的结果，但是也会有协同手术、同步其它药物治疗（如其它信号通路抑制剂或免疫抑制剂）、或其它辅助治疗共同治疗GIST使患者更大获益的可能。长期存活患者的GIST残存细胞的生物学标志物的检测有可能精准定位应用更少的药物获得更长生存获益的人群。
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