2017年8月31日，美国FDA批准第一个基因治疗方法CAR-T细胞药物Kymriah（tisagenlecleucel），适用于儿童和年轻成年患者急性淋巴细胞性白血病（ALL）。这样的治疗药物获批，让癌症和其他严重和危及生命的疾病有了新的合法的治疗选择。
Kymriah是一种基因修饰的自体T细胞免疫治疗。每个剂量的Kymriah是使用个体患者自己的T细胞（称为淋巴细胞的一种白细胞）产生的定制化治疗。患者的T细胞被收集并送到制备中心，在那里进行遗传修饰（嵌合抗原受体或CAR的新基因表达），其指导T细胞靶向并杀死具有表面上的特异性抗原（CD19）。一旦细胞被修饰，在它们被注入到患者体内时可以杀死癌细胞。
Kymriah的安全性和有效性在一项针对复发性或难治性B细胞ALL的儿科和年轻成人患者的多中心临床试验中得到证实。治疗三个月内的总体缓解率为83％。用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。可能会产生例如细胞因子释放综合征（CRS）的风险警告，因为CRS的存在，会引起高热和流感样症状，因为CAR T细胞的快速增殖，也产生神经系统损伤的重度损伤反应。 CRS和神经系统事件都可能危及生命。
Kymriah的其他严重副作用还包括严重感染、低血压（低血压）、急性肾损伤、发热和氧气减少（缺氧）。大多数症状出现在输入Kymriah后1至22天。由于CD19抗原也存在于正常的B细胞上，而Kymriah也会破坏产生抗体的正常B细胞，因此存在长时间感染的增加风险。
同时，FDA还扩大了Actemra（托西珠单抗）的批准，以治疗2岁以上患者因CAR-T细胞诱导的严重或危及生命的CRS副反应。在用CAR-T细胞治疗的患者的临床试验中，69％的患者CRS在一个或两个剂量的Actemra后两周内完全消除。
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