胆管癌是一类少见但侵袭性强的恶性肿瘤，多数患者为不可切除的或转移性疾病，5年生存率约为5%。目前无标准的二线治疗方案。这一单臂II期临床研究旨在评估瑞戈非尼单药治疗化疗耐药后的晚期或进展性胆管癌的疗效和安全性。主要研究终点预设的无效假设为PFS为2个月，若中位PFS为3.5个月左右，则证明该药有活性（a = 0.10，80%检验效能）。次要研究终点包括OS、PR和DCR。
最先入组的3例患者接受瑞戈非尼160 mg／天治疗，用药3周停药1周，在评估毒性后，后续入组患者改为瑞戈非尼160 mg／天治疗。截至目前，37例患者接受了至少1个剂量的瑞戈非尼治疗，其中28例患者可以评价疗效。所有入组患者均接受过吉西他滨联合顺铂治疗。患者的评价年龄为62.5岁（34.5-82.8），其中女性17例（46%）。3例（10.7%）患者取得PR，18例（64.3%）患者为SD，DCR为75%，7例（25%）患者OD。所有37例患者的中位PFS为3.55个月（95%CI 2.1-5.72），中位OS为5.55个月（95%CI 4.04-NA）。
12个月和18个月的生存率分别为42%和38%。在接受过1个周期治疗的30例患者中，中位PFS和OS分别为3.91个月（95% CI = 3.55-9.79）和13.4个月（95% CI = 5.06 – NA）。安全性报道与既往相似，3-4级不良事件（AE）发生率为40.5%。最常见的AE为高血压、低磷酸盐血症、手足综合症，血胆红素升高。11例（30.6%）患者需要进行剂量调整。这一研究显示瑞戈非尼用于化疗耐药的晚期或转移性胆管癌，显示出有前景的疗效，支持后续临床研究进一步验证。
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