在CAR-T细胞治疗的研发领域，中国走在了世界前列。中国目前拥有大约158项CAR-T细胞治疗研究试验，是全球总注册数的40%左右。目前CAR-T细胞治疗研究的主要靶点依然在CD19/CD20等。目前CAR-T细胞治疗的研究依然是着重于血液肿瘤，但同样也有小部分的CAR-T试验是针对实体瘤，如肝癌等。
在全世界范围内，CAR-T疗法的临床试验正在大幅增加。美国是开展CAR-T临床试验最早的国家，登记开展的临床研究达165项，居全球首位。中国紧跟其后，共计登记开展了158项CAR-T研究，超过全球注册总数的40%，并呈逐年递增趋势。从靶点分布上看，目前研究主要集中在CD19、CD20、CD22、GPC3、CDMA等热门靶点，与美国的在研靶点分布情况类似。其中CD19占比超过40%，在研适应症主要是急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、霍奇金淋巴瘤和非霍奇金淋巴瘤。从适应症上看，有75%的在研CAR-T项目拟用于白血病、淋巴瘤等血液肿瘤，仅有小部分针对肝癌、肺癌等实体肿瘤，与美国在研CAR-T项目的适应症分布也非常类似。
Cellectis 通过利用公司专有的Talen基因编辑技术开发同种异体CAR-T，直接将来源于非患者供体的T 细胞进行改造用于多个患者的治疗。该方法与已上市的自体移植方法不同，若异体CAR-T研发成功，抽取一份健康捐赠者的T细胞，即可制备500份CAR-T制品，成本将极大程度降低，单例治疗价格可能下降到5-10万美金，生产效率也会大幅提升，CAR-T疗法领域也将迎来变革。国内的政策瓶颈解除。至2017年11月，在《治疗用生物制品注册受理审查指南（试行）》的指导下，中国CAR-T治疗药品临床试验申报开始受理。国内临床申报方面，南京传奇生物的CAR-T疗法获得国内首个按药物申报的临床批件。截至2018年5月，另有13家企业的19个CAR-T项目临床申请获得CDE受理，绝大多数都是以CD19为靶点。预计未来3-5年，国产CAR-T产品将陆续上市。这一领域可能将是我国率先实现弯道超车的创新药领域。
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