全球首款CAR-T细胞治疗疗法Kymriah于2017年已被FDA批准上市，它成为了全球首个上市的CAR-T疗法。它的定价高达一次性治疗费用约50万美金。由诺华集团（Novartis）推出的这种革命性疗法叫“Kymriah”，是一种称为 CAR-T 的免疫细胞疗法，主要用来治疗儿童、年轻人身上常见的前体 B 细胞急性淋巴性白血病（B-cell precursor ALL），在临床实验上已展现了难以置信的良好成效。
在针对患有急性淋巴细胞白血病儿童、年轻人的 63 次临床实验中，83% 接受治疗的患者在 3 个月内癌症症状就出现缓解，至 6 个月时，89% 受试患者仍旧存活，1 年时仍有 79% 存活。这种疗法主要是运用人体自身细胞来攻击癌症，患者的 T 免疫细胞在提取并低温冷冻后，会运到纽泽西州的诺华研究中心改造基因（CAR），再将细胞回输至患者体内，改造后的 CAR-T 细胞会辨识出血癌细胞，并将其杀死。
根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，每年诊断为急性淋巴细胞白血病的 20 岁以下患者约有 3,100 人，是儿童最常见的癌症类型。目前的治疗方法包括化疗、造血干细胞移植，但每年仍有约 600 例年轻患者会复发。美国食药局局长，同时也是医生的 Scott Gottlieb 在声明中指出，使用基因、细胞的新治疗技术将有助于改变人们的生活，也为过去一些难以治疗的疾病带来希望，“CAR-T这种创新的技术具有改变医学的潜力。”
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