在一项临床研究中，一项关于入组六百多名晚期恶性黑色素瘤患者的大型I期临床试验，在该临床试验进行过程中，曾经修改过试验方案。最初的试验设计是，所有患者只要疾病不进展、副作用能耐受，都要治疗满2年。修改后的方案是：接受PD-1抗体治疗时间超过半年，肿瘤已经达到完全缓解，达到完全缓解后至少又接受过2次PD-1抗体巩固治疗的病友，可以提前停药。六百多名志愿者接受PD-1治疗，中位随访时间长达43个月：16%的患者达到了肿瘤完全缓解，也就是说全身的肿瘤完全消失，拍片子看不见了。PD-1抗体单独使用，就可以让16%的晚期恶性黑色素瘤患者，肿瘤完全消失，堪称辉煌战绩。
不过，PD-1抗体起效是比较慢的。达到肿瘤缩小超过30%的疗效，平均需要3个月；达到肿瘤完全消失的程度，平均需要12个月；当然也有部分病友三四个月就达到肿瘤完全消失的，但毕竟是少数。105名达到了完全缓解的病友，随访了三四年以后，他们的结局是这样的：截止去年底，依然有92名病友维持着无瘤状态，占比87.6%。截止到去年底，已经有91名患者停药了，其中有67名患者，停用PD-1抗体后，未再接受过任何治疗。
此外，这样研究还发现了一个有趣的规律：根据肿瘤的大小以及PD-L1的表达，可以很好地预测PD-1抗体的疗效。655名患者中，有495名患者检测了PD-L1表达同时测量了肿瘤的大小。根据病人PD-L1表达情况，可以分为2类：PD-L1阳性、PD-L1阴性。根据病人肿瘤直径大小，可以分为3类：直径小于5cm、直径在5-10厘米之间、直径大于10cm。综合这两个指标，就可以把所有患者分成6类：（1）PD-L1阳性、直径小于5cm；（2）PD-L1阳性、直径5-10cm之间……（6）PD-L1阴性、直径大于10cm。分别统计这6类人群接受PD-1抗体治疗后，肿瘤完全缓解、部分缓解的比例，发现差别显著。其中疗效最棒的一组，也就是第（1），完全缓解率42.7%、有效率66.7%；疗效最差的一组，完全缓解率1.9%，有效率18.5%——两组之间，完全缓解率，差20多倍！
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