2017年8月30日，CAR-T技术迎来了其发展历程中的历史性时刻。美国FDA已经批准诺华公司的突破性CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel，CTL019)，治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)，且病情难治，或出现二次及以上复发的25岁以下患者。值得一提的是，这是人类历史上批准的首款CAR-T细胞产品。2017年10月31日，诺华宣布已经向美国FDA提交了其CAR-T细胞药物Kymriah(CTL019)的补充生物制剂许可证申请(sBLA)，用于治疗不符合自体干细胞移植(ASCT)要求的复发难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(r / r DLBCL)成年患者。申请是基于全球多中心II期研究在r / r DLBCL成人患者中的研究结果(NCT02445248)。
近日，一年一度的美国血液学会(ASH)年会在亚特兰大隆重开幕。诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)共同公布了关于Kymriah (CTL019)的一项关键研究新数据(JULIET)，旨在获得FDA对Kymriah的第二个适应症的批准。在这项名为JULIET的全球关键II期临床试验中，研究人员评估了Kymriah (CTL019)在复发/难治性DLBCL患者中的疗效，临床结果证实了该疗法的持久性。81例患者在3个月或更早时间的随访中，总体有效率(ORR)为53％，完全缓解率(CR)为40%，部分缓解率(PR)为14％。接受Kymriah输注6个月后，总体有效率(ORR)为37％，完全缓解率(CR)为30％。中位缓解持续时间尚未达到。
该项临床试验的主要研究人员Stephen J. Schuster博士说：“在试验入组时，这些DLBCL患者已经接受了多轮化疗，其中许多患者经历过干细胞移植失败，预后很差的同时几乎没有可选的治疗方案。而接受Kymriah(tisagenlecleucel)治疗，我们已经能够显著提高他们获得和维持持续应答的机会，而无需干细胞移植，从而证明了这种疗法在治疗这种致命的血癌方面的益处。”
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