2018年期间美国FDA和已经批准了Vitrakvi（larotrectinib），口服TRK抑制剂，用于治疗成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶（治疗NTRK）基因融合的实体瘤治疗。Vitrakvi是FDA批准的第一个不区分肿瘤来源用于初始治疗的方法。
传统的癌症治疗中，我们根据癌症的来源，身体的哪个部位对患者进行治疗。Vitrakvi的独特之处在于，无论癌症来自何处，只要它具有特定的突变，它就能起作用。在TRK融合癌患者的临床试验中，Vitrakvi的总缓解率ORR为75％（N = 55）（95％CI，61％，85％），包括22％的完全反应率。FDA批准larotrectinib标志着我们治疗具有NTRK基因融合的癌症的重要里程碑- 这是一种罕见的癌症驱动因素。我已经亲眼目睹了larotrectinib如何专门针对这种突变进行治疗，可以为TRK融合癌患者提供临床获益，无论患者年龄或肿瘤类型如何，“大卫海曼医学博士说，他是纪念斯隆凯特琳癌症中心的早期药物开发服务处处长和larotrectinib临床试验的全球首席研究员。
Vitrakvi中的NTRK基因包含NTRK1、NTRK2和NTRK3，分别负责编码原肌凝蛋白受体激酶(TRK)家庭蛋白TRKA TRKB和TRKC的合成。NTRK在多种肿瘤中都有发现，虽然在常见肿瘤肺癌、结直肠癌中的发病率低于5%，但该通路在各癌种致病中共享。larotrectinib是治疗TRK基因突变癌症患者的第一选择。
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