诺华的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma是2019年第二季度获批新药中最引人注目的。从疗效方面来看，如果未经过治疗，SMA患者的预期寿命通常只有2年。在一项名为STR1VE的三期临床试验中，Zolgensma在1型SMA适应症上展现出了积极的结果，不仅延长了患者生存期，还显著改善了患者的运动能力。
在经历长时间猜测与讨论后Zolgensma的价格为210万美元，一举夺得最昂贵药物头衔。惊人的标价不但为其带来了巨大曝光量，也遭到了多方的批评。为了说服支付方覆盖该产品，诺华频频发声，除了推出5年期分期付款方案外，“一劳永逸”是诺华赋予Zolgensma的核心竞争力。如果真如诺华所说一次基因治疗就可以达到理想且持久的疗效，那么相比目前市面上的竞品疗法，
然而由于该产品上市时间短，有关其疗效稳定性和持久性的证据有限，使得Zolgensma成本效益和销售额无法被准确预测。目前，市场普遍认为到2024年Zolgensma的销售额可达15亿美元以上。
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