5月6日，美国辉瑞制药表示，该公司的VYNDAQEL®(tafamidis meglumine)以及VYNDAMAX™(tafamidis)获得了美国FDA的批准，用于野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)成年患者的治疗，以降低心血管死亡率和心血管相关住院的发生。VYNDAQEL和VYNDAMAX是首创(first-in-class)转甲状腺素蛋白稳定剂tafamidis的两种口服剂型，这次批准也意味着这两药物成为了FDA批准的首个ATTR-CM药物。
ATTR-CM是一种罕见的、危及生命的疾病，其特征是心脏内异常堆积称为淀粉样蛋白的错折叠蛋白，表现为限制性心肌病和进行性心力衰竭。此前，没有治疗ATTR-CM的批准药物，唯一可用的选择包括症状处理，以及在极少数情况下进行心脏移植。据估计，在美国ATTR-CM的患者数约为10万人，而确诊患者仅1%-2%。
此次FDA批准是基于关键临床3期试验ATTR-ACT的数据，这是第一项针对该病治疗方案的全球双盲随机安慰剂对照临床研究。数据显示，在30个月内，与安慰剂相比，VYNDAQEL使患者全因死亡率和心血管相关住院率显著降低(p=0.0006)，分别下降30%(p=0.026)和32%(p<0.0001)。在两个治疗组中，大约80%的死亡与心血管有关。
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