今日，Genfit公司宣布该公司的主打产品elafibranor获得美国FDA授予的突破性疗法认定，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者。这些患者对熊去氧胆酸（UDCA）反应不良。Elafibranor是一款“first-in-class”PPARα/δ激动剂，在治疗PBC患者的2期临床试验中表现出积极疗效，它同时在3期临床试验中治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。
PBC是一种严重的慢性肝病，患者由于胆管的慢性损伤，导致肝脏清除体内毒素的能力下降，引发肝硬化和肝功能衰竭。目前大约有50%的PBC患者对已有疗法反应不良或者无法耐受疗法的毒副作用。这一领域仍然有很大的未竟需求。
NASH是由于肝脏中脂肪积累，导致肝脏出现炎症和肝细胞损伤。NASH患者如果不加以治疗，会出现肝纤维化，肝硬化和肝癌。目前还没有治疗NASH的获批疗法。
Elafibranor是一款同时激活PPARα和PPARδ的双重激动剂。这两种核受体介导多种生理过程，包括脂肪代谢，葡萄糖代谢平衡，炎症等等。Elafibranor与其它PPAR受体激动剂的区别在于它不会激活PPARγ受体。因此，它不会引起与PPARγ受体激活相关的毒副作用，例如体重上升、浮肿、和液体潴留，这可能增加患者的心血管疾病风险。
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