CAR-T细胞疗法已被证明是有效的，并且初步结果显示CAR-T细胞疗法异基因造血干细胞移植相比具有相似的无白血病存活率，显示CAR-T治疗具有良好的毒性特征， CAR-T疗法的短期不良反应则可以取代移植带来的长期严重并发症。这些结果表明该治疗方式可能在治疗复发性或难治性白血病时取代异基因造血干细胞移植。
该领域正在迅速发展，需要回答的问题是：（1）如何降低CAR-T细胞治疗后“逃逸”白血病的发生率。除CD19 CAR T细胞外，该产品是否应含有其他CAR-T细胞如CD22？ （2）如何维持CAR-T细胞的长寿命以提供持续的疗效？（3）减轻与当前CAR-T细胞疗法相关的严重急性毒性的最佳方法是什么？
此外，还存在很多挑战包括：（1）我们如何将CAR-T细胞疗法的使用扩展到B细胞恶性肿瘤（ALL和B细胞淋巴瘤）之外？ （2）AML的最佳目标是什么？ （3）治疗实体瘤需要多个靶点吗？如果是这样，未来可能在各种癌症类型中发挥最佳作用。所有这些问题都指向我们有一个新型且有效的工具，但需要学习很多东西，我们才能在更广泛的条件下成功使用它。
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