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辉瑞小分子口服药物tafamidis可以治疗哪些罕见病?

时间:2019-01-15 10:04 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  今日,辉瑞(Pfizer)宣布,FDA已经接受其用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)在研药物tafamidis的新药申请(NDA)。本次NDA包括两种剂型,分别为tafamidis的葡甲胺(meglumine form)剂型和游离酸(free acid form)剂型,其中葡甲胺剂型(20毫克胶囊)获得了FDA颁发的优先审评资格,有望在2019年7月前得到批复。而游离酸剂型(61毫克胶囊),则有望在2019年11月前得到批复。

tafamidis

  罕见,致命并常被漏诊的ATTR-CM,是由被称为转甲状腺素蛋白(TTR)的转运蛋白的去稳定化引起。该蛋白是由4个相同亚单位组成的四聚体。在ATTR-CM中,当不稳定的四聚体解离时,导致错误折叠的蛋白质聚集成淀粉样蛋白原纤维,并主要沉积在心脏中,因而引发心力衰竭。目前尚无针对该疾病的获批药物。

  Tafamidis是一款小分子口服药物,可以选择性地结合TTR四聚体的特定位点,防止因其去稳定化而引起的ATTR-CM淀粉样蛋白的形成。2012年,在欧盟和美国,tafamidis均被颁发了孤儿药资格。分别于2017年5月和2018年3月,FDA为tafamidis颁发了快速通道资格和突破性疗法认定。18年3月,日本厚生劳动省也为tafamidis颁发了SAKIGAKE资格(先驱资格)。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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