康安途海外就医 扫码咨询

海外医疗新方案

当前位置: 康安途海外医疗 > 医疗新闻 > 蓝鸟生物即将获批的基因疗法LentiGlobin售价高达210万美元

蓝鸟生物即将获批的基因疗法LentiGlobin售价高达210万美元

时间:2019-01-10 14:29 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  日前,Bluebird Bio(蓝鸟生物)公布了旗下即将获批的LentiGlobin基因疗法的预期定价,药物价格或将高达210万美元。位于美国马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物公司拥有的LentiGlobin是一种基因治疗方法,用于输血依赖性β地中海贫血(TDT)。

  TDT也称为重型β型地中海贫血症,是一种遗传性血液疾病。如果没有得到及时治疗,患者在生命的最初几年就可能死亡。尽管对疾病的常规管控取得了进展,包括终生频繁输血和铁螯合疗法,但仍存在重大的医疗需求未得到满足,例如严重发病和早期死亡的风险。TDT患者需要定期输血以维持血红蛋白(Hb)的存活。不幸的是,长期输血会导致患者体内铁超负荷的风险,这可能导致多器官损害和缩短预期寿命。

LentiGlobin

  LentiGlobin则有望有效填补这一临床需求。这一基因疗法能够在患者的造血干细胞中表达健康的血红蛋白,因而可以被用于治疗β-地中海贫血和镰状细胞贫血症(SCD)。2018年12月3日,该公司发布Lentiglobin治疗TDT的临床III期Northstar-2和Northstar-3试验新数据。在两项试验中,接受LentiGlobin治疗后的患者讲可以停止长期输血。

  更多新闻请您访问 肿瘤  https://www.kangantu.com/


添加康安顾问,想问就问

【康安顾问】

7*24小时响应服务需求,服药指导,膳食指导,报告解读,“一对一”定制服务,让您省时省力省心!每个康安顾问背后都有一个庞大的医生团队。 详情请点击

(责任编辑:康安途海外医疗)

评论

  • 相关推荐
  • 其他推荐

频道栏目

添加康安途医学博士免费咨询

已有 127822 名患者成功添加
专业医学博士,7*24小时响应服务需求,用药参考,前沿治疗,报告解读等解决您在治疗过程中遇到的所有问题。

医疗新闻文章

本周热门文章
咨询电话

微信

微信

扫描二维码
免费咨询医学博士