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β-地中海贫血新药LentiGlobin的治疗效果怎么样?

时间:2019-01-08 09:17 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  LentiGlobin是蓝鸟生物研发的一种β珠蛋白基因疗法,曾提交上市申请,用于治疗β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血症,已获美国FDA和欧盟EMA认证的治疗镰刀状贫血症孤儿药。

  β-地中海贫血是我国南方各省最常见、危害最大的血液遗传病,人群发生率高达10%以上,以广东、广西为主。因基因突变程度不同,地中海贫血表现多样,一般分为轻型、中间型和重型。据统计,中国的重症地贫患者约30万,而全球的患者以6万/年的速度增长。

LentiGlobin

  2018年12月,LentiGlobin的临床一/二期研究Northstar(HGB-204)结果于ASH会议公布,使用LentiGlobin治疗的10名TDT和非β0/β0基因型患者中有8名实现了输血非依赖性(transfusion independence),截至2018年9月14日,这8名患者维持输血非依赖性,中位持续时间为38个月(21-44个月),总血红蛋白水平稳定,在最后一次研究随访时为9.7-14.1g/dL。使用LentiGlobin治疗TDT的成人和青少年患者的安全性通常与骨髓清除性预处理一致。血小板移植的中位时间为39.5(19-191)天。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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