FDA批准的第二款新药是Alexion Pharmaceuticals公司开发的Ultomiris (ravulizumab),用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH),这是一种危及生命的罕见血液疾病。FDA原定在2019年2月18日之前对Ultomiris的申请做出决定,这一批准比预计时间提前了两个月。
PNH是一种罕见血液疾病,它导致患者血红细胞破裂和毁坏(又称为溶血)。PNH患者缺乏保护血红细胞不被自身免疫系统损坏的特定蛋白。这些患者可能由于身体的应激反应突然出现疾病发作,血红细胞会被过早毁坏,导致感染或脱力。这种疾病发作可以重复出现。发病时,患者的其它症状包括:严重贫血、非常疲惫、呼吸急促,血尿、肾病和重复出现的疼痛。
Ultomiris是一种长效补体抑制剂,它可以抑制补体级联反应中的C5蛋白,从而防止溶血的发生。患者只需要每8周接受一次注射就可以控制病情。它曾经获得FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。这一批准是基于Ultomiris在两项临床试验中的表现。在包含246名未接受过治疗的PNH患者的临床试验中,患者随机接受Ultomiris或eculizumab的治疗。Eculizumab是目前PNH的标准疗法。试验结果表明,Ultomiris与eculizumab相比,达到了非劣效性标准。患者在不接受输血治疗的情况下出现溶血的次数非常相似。
在另一项包含195名患者的临床试验中,接受eculizumab治疗并且症状稳定的PNH患者随机被替换为接受Ultomiris治疗。试验结果表明,Ultomiris与eculizumab相比在这种情况下同样达到了非劣效性标准。
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