近年来,随着分子生物学研究的逐步深入,研究者发现,基因突变导致JAK/STAT信号通路异常激活是MF发病的重要机制,由此研发的JAK抑制剂鲁索替尼(jakavi)成为骨髓纤维化(MF)治疗的新选择。鲁索替尼是JAK/STAT通路的抑制剂,不是点突变的抑制剂。鲁索替尼不仅针对JAK2V617F突变的这部分患者,由于12号外显子、CALR和MPL基因突变引起的一系列疾病都可能从鲁索替尼治疗中获益。
目前为止,鲁索替尼还无法使MPN患者达到临床治愈。但是针对中高危、需要做异体干细胞移植的MF患者,或许芦可替尼能发挥较好的协同治疗作用。已有临床研究结果支持这种观点,与对照组相比,芦可替尼组患者的生存时间、症状缓解情况和脾脏缩小程度,都具有明显的优势。因此,只要有适应症,各个危险级别的患者都可以考虑选用鲁索替尼作为其治疗的重要组成部分,目前各大指南也均作了相应推荐。
在鲁索替尼(jakavi)治疗过程中,尤其是中高危患者中的应用,最需要关注的血液学不良反应的处理和管理。实际临床治疗中,康安途医学博士建议患者预防性联合应用一些药物来拮抗或者抵消鲁索替尼的这项不良反应。对于晚期、尚不属于鲁索替尼说明书适应症的患者,也不会完全失去使用鲁索替尼的机会,但是需要给予他们充分的支持性治疗和管理。
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