母细胞性浆细胞样树突状细胞肿瘤是一种侵袭性强的罕见骨髓和血液疾病，它影响多种器官，包括淋巴结和皮肤。它通常以白血病的形式出现或者会演变为急性白血病。这一疾病在男性中更为常见，在60岁以上人群中发病率更高。
Elzonris是Stemline公司开发的靶向IL-3Rα（CD123）的靶向疗法。IL-3R是在BPDCN细胞和多种其它血癌细胞上高度表达的蛋白。Elzonris将人源化的重组IL-3蛋白与白喉毒素连接在一起。IL-3 片段能够将具有细胞毒性的白喉毒素片段运送到表达IL-3R的肿瘤细胞内。进入细胞后，Elzonris能够不可逆地抑制蛋白合成，从而引发靶标细胞的细胞凋亡。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。
这一批准是基于Elzonris在一项单臂临床试验中的表现。在这项试验中，第一个队列的患者为13名未接受过治疗的BPDCN患者，其中7名（54%）患者达到完全缓解（CR）或者完全缓解，并且皮肤上的异常并不代表活跃疾病（CRc）。第二个队列的患者为15名复发/难治性BPDCN患者，其中1名患者达到CR，另有一名患者达到CRc。
“在今日的批准之前，BPDCN患者没有FDA批准的疗法，对他们的标准疗法是强力化疗，随后是骨髓移植手术。很多BPDCN患者无法耐受强力化疗，因此他们急需替代治疗选择。”FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。
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