临床试验是一种检验药物具体疗效的全过程，只有临床试验上一款药物表现了足够的有效性与安全性，才可能被批准上市。所以对于药物来说，有效性与安全还是比较重要的。塞尔帕替尼(RETEVMO)是目前对于RET类基因非常好的抑制剂，对于该基因突变的患者均有着不错的疗效，当然也是经过了临床试验验证的。
赛尔帕替尼(RETEVMO)治疗RET基因突变型癌症的有效性很理想
参加LIBRETTO-001试验的所有患者每天口服两次塞尔帕替尼160 mg，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。105名接受过至少一次铂类化疗方案的非小细胞肺癌患者中，客观缓解率达到64%，中位缓解时间为17.5个月。中位随访时间为12.1个月，63％的患者有持续反应。
该组患者中有39名初治患者，他们的缓解率更高，达到85%。其中90%患者在6个月后仍持续反应。此外，11名患者有中枢神经系统转移，有91%达到了颅内反应。3级或更高级别的常见不良事件包括高血压（14％的患者）、丙氨酸氨基转移酶水平的升高（12％）、天冬氨酸氨基转移酶水平的升高（10％）、低钠血症（6％），和淋巴细胞减少症（6％）。由于药物相关的不良事件，有12名患者停用了该药物。
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