塞尔帕替尼/赛普替尼是一款非常不错的的针对于非小细胞肺癌的药物，主要针对于RET突变的肺癌患者。这是一种强有效的抑制剂。自上市以来，大量的患者得到了很好的治疗效果。实际上塞尔帕替尼除了非小细胞肺癌，对于其他具有RET突变的疾病，作用上也很强大。
在1/2期LIBRETTO-001试验中，截至2020年9月19日的疗效截止日期，共有32例患有12种独特RET融合阳性晚期癌症类型的成年患者被纳入研究，随访至2021年3月19日。治疗的癌症类型包括胰腺癌、结肠癌、乳腺癌、涎腺癌、肉瘤、类癌、直肠神经内分泌癌、小肠癌、黄色肉芽肿、卵巢癌、肺癌肉瘤和不明原发癌。在32例患者中，62.5%的患者患有胃肠道肿瘤（定义为胰腺[n=9]、结肠[n=9]、小肠[n=1]、直肠神经内分泌[n=1]）。在所有32例患者中，确认的客观缓解率（ORR）为47%（95%CI:26-65%）。在9种独特的RET融合阳性的晚期癌症类型中观察到确认的缓解。中位随访13个月。未达到中位缓解持续时间（DoR）。在病情缓解的患者中，有73%（11/15）维持缓解。
该队列患者的安全性与已知的赛普替尼安全性相一致。在这一队列中，任何级别（≥20%）最常见的治疗期间出现的不良事件（TEAE）包括天冬氨酸转氨酶（AST）/丙氨酸转氨酶（ALT）升高、口干、高血压、腹泻、疲劳、恶心和腹痛。该队列中没有患者因治疗相关的不良事件而停止治疗。
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