雷利度胺是一种作用机制复杂的药物，它有可能抑制恶性克隆细胞增殖，促进其凋亡的效果，临床数据调研此药有列入骨髓增生异常综合征(MDS)治疗的可能。那么雷利度胺在MDS的治疗中效果如何呢？下面对比了几组病例试验结果，简单了解一下。一、对于MDS-5q综合症（其一类型）雷利度胺治疗能取得细胞遗传学缓解，一组临床二期试验纳入了148例输血依赖的5q-综合征和低危或中危1的MDS患者。平均起效时间为4.6周。112例中有67%患者脱离输血。85例可评价细胞遗传学疗效者中，38例中有45%取得完全细胞遗传学缓解。虽然治疗有效率可观，但主要的毒副作用是比较严重的，主要体现在中性粒细胞减少和血小板减少，发生的几率分别为55和44%，需要停药和应用支持维持治疗，这可能影响到病情的走向。另外，其疗效持续中位时间为2年。
二、雷利度胺治疗MDS-5q者有疗效，那么对于非5q综合征的MDS病人有无疗效？答案是有的，同样是临床二期的数据，雷利度胺对于非5q-综合征的输血依赖低危和中危-1的MDS患者也有一定的疗效。试验共纳入病例214例，56例中有26%病人脱离输血。平均起效时间为4.8周。疗效维持时间平均为41周。各方面数据评估有效率为43%。主要毒副作用还是中性粒细胞减少与血小板减少问题。
三、除了低危，中危的MDS病人，雷利度胺治疗高危MDS有效果吗？临床试验结果表明对于这部分高危的MDS病人，雷利度胺也是存在一定疗效的，但占有百分比，47例中有13例病人获得血液学有效。在伴有染色体异常中，一个及以下者存在疗效，两个或两个以上染色体异常的MDS病人，无一人有效。
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