随着社会经济的发展,人们在享受科技发展带来的高品质生活的同时，也有越来越多的疾病正快步向人们走来，并不断威胁到身心健康。肾上腺皮质癌是发生于肾上腺皮质的恶性肿瘤，临床发病率低，但恶性程度高，预后不佳。分为有内分泌功能性和无内分泌功能性两种类型，两者的概率各一半。而米托坦是唯一被批准用于治疗肾上腺皮质癌（ACC）的药物，但米托坦单药治疗晚期疾病的数据仍然很少。近日在JCEM上发表的一篇文章则评估米托坦在晚期ACC中的疗效，并确定预后因素。
研究人员共纳入127例晚期ACC患者，用米托坦单药治疗。用Kaplan-Meier评估无进展生存期和总体生存期（PFS，OS）。研究结果显示26名患者（20.5％）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。总体而言，中位PFS为4.1个月，中位OS为18.5个月。多变量分析显示两个主要预后因素：低肿瘤负荷（<10个肿瘤病变）：进展和死亡的风险比（HR）分别为0.51（p = 0.002）和0.59（p = 0.017）；米托坦在迟发晚期复发时开始：HR分别为0.35（p <0.001）和0.34（p <0.001）。因此，初次诊断后，67％的低肿瘤负荷和米托坦起始≥360天的患者获得临床益处（稳定疾病> 180天）。达到米托坦水平> 14 mg / l的患者OS显着更加（HR 0.42； p = 0.003）。
上述研究表明尽管客观回应率为20.5％，比先前报告的略低。但是，超过20％的患者经历了长达1年的疾病控制。总体而言，迟发诊断晚期疾病和低肿瘤负荷的患者可能特别受益于米托坦单药治疗，而早晚期疾病和高肿瘤负荷的患者可能是米托坦和细胞毒性药物联合治疗的更好候选者。
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