目前，再生障碍性贫血的标准治疗方案包括免疫抑制疗法和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对免疫抑制疗法无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。艾曲博帕（REVOLADE）是一种口服血小板生成素受体激动剂，已在2014年被美国FDA批准治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。而在近日，诺发宣布，美国FDA已接受了艾曲博帕联合免疫抑制疗法一线治疗重度再生障碍性贫血的补充申请。
入选标准：年龄＞2岁；未经治疗的重型再生障碍性贫血；范可尼贫血、存在髓系克隆性造血、严重肝损害的患者除外。经临床试验研究表明，半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。患者每六个月进行骨髓活检，中位随访期13个月，结果为：
未发现骨髓纤维化；用药期间未发现血栓事件；仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓；未发现原始细胞增多；克隆演变发生率18.6%(8/43)，多为艾曲博帕（REVOLADE）治疗无效者，7号染色体突变者共5例，全部为治疗无效者，7号染色体突变发生率11.6%。艾曲博帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，完全反应率58%，部分反应率35%，总反应率93%。所有患者的完全反应率接近40%。
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