包括WHO FC Ⅲ级艾森曼格综合征和PAH-CTD患者，波生坦（TRACLEER）在重度肺动脉高压（PAH）患者中拥有充分获益证据。美国的351研究共纳入32例WHO FC Ⅲ级PAH患者，随机给予12周波生坦或安慰剂治疗。结果显示，波生坦组6 MWD较对照组延长70米，且血液动力学、心功能分级和Borg呼吸困难指数亦有所改善。
BREATHE-1研究进一步在213例WHO FC Ⅲ/Ⅳ级PAH患者中随机给予波生坦或安慰剂治疗。治疗16周，波生坦组6 MWD延长36米。此外，波生坦还可显著延迟至临床恶化时间，改善心室结构和功能指标，降低心功能分级和Borg呼吸困难级别，改善生存期预测参数。EARLY研究将波生坦的应用扩大到WHO FC Ⅱ级的疾病早期PAH患者，为其提供了早期治疗的重要证据。
该研究显示，治疗6个月，波生坦（TRACLEER）组的肺血管阻力和至临床恶化时间均显著改善。此外，安慰剂组临床恶化事件发生率为14%，波生坦组仅为3.2%。两组患者的6 MWD无显著差异，但这可能与入选患者心功能较好有关。在中位暴露时间为51个月的EARLY扩展研究中，77.8%的患者在治疗终末时为WHO FCⅠ/Ⅱ级；4年无PAH事件生存率和总生存率分别为79.5%和84.8%。
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