髓系肿瘤是血液系统中最为常见的恶性肿瘤，发病以急性髓系白血病（AML）和骨髓增生异常综合征（MDS）为主，多发于老年人群，占50%~60%。临床使用较多的是低强度治疗，如单药取甲基化药物或低剂量阿糖胞苷，这类药物反应温和，有效率偏低，耐药后容易导致疾病复发。而威托克(VENETOCLAX)的出现为髓系肿瘤的治疗带来新的希望与选择。
威托克/维奈托克(VENETOCLAX)作用于急性髓系白血病（AML）
威托克与LDAC联合治疗能够协同发挥DNA损伤作用，降低Mcl-1蛋白稳定性，激活细胞凋亡通路，一定程度上克服威托克的内源性耐药。一项Ⅲ期随机、双盲、对照试验验证了此联合方案的疗效，初步数据已经于2020年美国血液学年会上报告。211例患者被随机以2：1的比例分为威托克+LDAC组和安慰剂+LDAC组，研究组的死亡风险较对照组降低了25%，两组的mOS分别为8.4个月和4.1个月，CR/CRi分别为48%和13%。威托克+LDAC在初治AML的治疗中表现出高缓解率，低死亡率，生存期明显延长，推荐用药方案为28天为一个周期。
威托克/维奈托克(VENETOCLAX)作用于骨髓增生异常综合征（MDS）
髓系肿瘤治疗过程中侵袭性真菌感染风险较高，一项研究探索了威托克+LDAC联合抗真菌药物在髓系肿瘤中的疗效，其中共有19例患者，52.6%患者达到血液学改善，中位持续反应时间为210天，180天OS率为64%，中位无事件生存期为217天；另一项研究纳入12例R/R MDS，包括3例慢性粒单核细胞白血病患者，在接受治疗后，ORR达到55%。研究表明，威托克+LDAC能够在高危MDS患者中发挥疗效，有助于患者缓解后行allo-HSCT。
随着各类靶向药的不断问世，以威托克为基础的治疗方案在髓系肿瘤中表现出较好的临床疗效，尤其对于不适合强化疗的AML及高危MDS患者，威托克联合方案未来可能作为一线治疗，但其也有仍需解决的问题，需要大样本量的临床实践探索。如有药品相关问题咨询，请扫描下方二维码添加专业医学顾问，我们7*24小时竭诚为您服务。
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