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骨髓增生性肿瘤新药JAK抑制剂fedratinib获得FDA优先评审资格

时间:2019-03-12 09:13 来源:康安途 作者:康安途海外医疗

  日前,新基(Celgene)宣布,其为用于治疗骨髓纤维化(myelofibrosis,MF)的在研Janus激酶(JAKs)抑制剂fedratinib所递交的新药申请(NDA),已被FDA接受并授予了优先审评资格。该申请有望于9月3号之前得到批复。

fedratinib

  骨髓增生性肿瘤(myeloproliferative neoplasms,MPN)是一类由于骨髓生成太多红细胞、血小板或某些类型的白细胞而导致的血癌。它包括MF、真性红细胞增多症(PV)、和原发性血小板增多症(essential thrombocythemia,ET)三种类型。

  JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族,其功能是转导细胞因子(如干扰素)介导的信号,共有四种JAK亚型,其中JAK2对于驱动干细胞变成红血球和血小板非常重要。MPN的重要特征之一是其患者携带位于JAK2,MPL或CALR基因上的突变。约有50%和40%的MF患者分别携带JAK2基因的单一突变,或能导致JAK2激活的MPL/CALR基因突变。在任何一种情况下,JAK2激活都会造成疾病,因此抑制JAK2能够治疗疾病。

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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