早期试验的成功促使FDA在2017年批准了tisagenlecleucel(Kymriah)，一种CD19特异性4-1BB-ζCAR构建体，用于治疗儿童和年轻人的复发或难治性CD19+ B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)，一项2期多机构试验结果显示，输注后3个月内缓解率为81％。
此后不久，FDA批准了axicabtagene ciloleucel(Yescarta)，一种CD19特异性CD28-ζCAR构建体，用于难治性大B细胞淋巴瘤成人患者，2期实验显示54％的患者表现出完全反应(CR)。
近日，2019年的第一届欧洲CAR-T大会上，宾大Carl June团队公布CD19特异性CAR-T疗法CTL119联合Ibrutinib(依鲁替尼)治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)的最新结果，13/19名患者在第12个月达到MRD阴性(治疗后血液或骨髓中残留的CLL细胞比例＜1/10000个白血细胞)。鉴于相关临床试验的疗效和安全性数据，CLL有望成为CAR-T疗法的新适应症。
另一个具有极大潜力的适应症是多发性骨髓瘤(MM)，目前针对该适应症的BCMA靶向CAR-T研发正热火朝天。国内方面，南京传奇、恒润达生和科济生物均已获批临床。
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