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CAR-T疗法Kymriah是一款基于基因改造的自体T细胞免疫疗法

时间:2018-03-13 17:10 来源:康安途 作者:康安途海外医疗
  美国食品药品监督管理局(FDA)批准诺华的CAR-T疗法Kymriah (tisagenlecleucel)上市,用于治疗急性淋巴细胞白血病(ALL),一次治疗的定价为47.5万美元。这是FDA批准的首款基因治疗药物,近些年来广受关注的CAR-T疗法也终于走向市场。
  
  作为美国儿童中最常见的一种癌症,ALL是一种起源于淋巴细胞(多见于B细胞),在骨髓内恶性增生的骨髓及血液肿瘤。患者的正常造血功能受到抑制,进而出现贫血、发热、感染、出血等症状。虽然目前已经有针对ALL的有效疗法,但15%~20%的患者在接受治疗后效果不佳,或出现复发。而此次批准的Kymriah,针对的正是病情难治或出现复发的25岁以下ALL患者。
 
Kymriah
  
  是一款基于基因改造的自体T细胞免疫疗法。该疗法在提取患者的T细胞后,通过基因改造,将一种特定的蛋白(嵌合抗原受体,即CAR)装入T细胞。经过改造的T细胞重新注射入人体后,能够特异性识别白血病细胞表面的抗原(CD19),并将其杀死。在此前的临床试验中,63名病情难治或出现复发的儿童及青年ALL患者接受了Kymriah治疗,其3个月的缓解率达到83%。
 
  详情请访问  CAR-T  https://cart.kangantu.com/

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(责任编辑:康安途海外医疗)

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