B型血友病是一种染色体遗传疾病，由于基因变异导致患者凝血功能下降，很多病情严重的血友病患者甚至无法火到成年，目前最常规的治疗方案就是要定期输液来补充凝血因子，虽然这种方式可以延长患者生命，但是却是患者长期的负担，据康安途了解这种情况或在不久的将来被打破，基因疗法的出现或让患者不需要再靠输注来维持生命。
Spark力图通过基因疗法改变这种局面。该公司与辉瑞合作开发的SPK-9001是一种运用生物工程技术设计的腺相关病毒(adeno-associated virus，AAV)载体，含有密码子优化的高活性人类Factor IX基因。通过静脉输注导入体内后，这一载体能够在肝脏表达高活性的因子IX。该疗法曾获得FDA颁发的突破性疗法认定。在这项基因疗法的所有15名参与者中，尤其是前四名已经随访超过两年的参与者，继续表明一次施用SPK-9001能带来显著的出血减少和因子IX输注减少，且没有严重的不良事件。
由此可见海外医疗的基因疗法对我们的B型血友病治疗效果非常好，但是基因疗法治疗B型血友病还处于初级阶段，其不足之处还很好，但是以上的这些临床试验已经证明基因疗法用来治疗我们的B型血友病是可行的，康安途海外就医相信在不远的将来基因疗法对我们血友病的治疗效果一定会进一步扩大。
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