美国食品和药物管理局批准了一项新的白血病治疗方案，该机构认为该公司已经在美国市场上首次进行基因治疗。
治疗，称为Kymriah，旨在给一些患者第一次机会，一线药物失败。根据FDA，这可能发生在最多五分之一的患者。
每个剂量的Kymriah都含有病人自己的免疫细胞，这些免疫细胞被送到实验室进行基因改造。这种治疗 - 称为嵌合抗原受体T细胞治疗或CAR-T - 使细胞能够识别和杀死癌症的来源。
FDA专员Scott Gottlieb博士在一份声明中说： “我们正在进入医疗创新的新前沿，能够重新编程病人自己的细胞来攻击致命的癌症。
费城儿童医院癌症免疫治疗主任Stephan Grupp博士说：“我们以前从未见过这样的事情，我相信这种疗法可能会成为这个患者人群的新标准。”
FDA咨询委员会已经建议7月份批准治疗以治疗称为B细胞急性淋巴细胞白血病或ALL的血液癌的复发。
根据现有数据，治疗的患者有至少六个月的存活率为89％，至少存活一年的机率为79％，其中绝大多数是无复发的。
根据美国疾病预防控制中心的数据，2014年有近5000人被确诊为ALL。一半以上是儿童和青少年。根据国家癌症研究所的数据，ALL是儿童中最常见的癌症类型。
大多数ALL患者通过其他治疗如放射治疗，化疗和干细胞恢复。但如果癌症复发，预后差。
Kymriah的药物公司Novartis 在一份声明中表示：“迫切需要新的治疗方案来改善复发性或难治性B细胞前体ALL患者的预后。
FDA的生物制剂评估和研究中心主任Peter Marks博士在一份声明中说：“Kymriah是首例采用先天性的治疗方法，填补了患有这种严重疾病的儿童和年轻人的重要未满足需求。” 。
一次性治疗对细胞因子释放综合征或CRS有一个盒装警告，这是一种危及生命的副作用，可导致血压危险性降低。它是由过度活跃的遗传修饰的免疫细胞引起的。FDA表示，医院和诊所必须通过认证才能分配治疗，这意味着他们准备识别和治疗CRS和其他潜在致命的神经系统事件。诺华表示，希望在一个月内建立起20个治疗中心的初步网络，计划在年底前将其扩大到32个。
Kymriah的价格为475,000美元; 然而，根据诺华公司的数据，不会在一个月内对患者作出反应。
“诺华公司正在与（Medicaid服务中心）合作，制定基于结果的方法，只有当儿科和年轻成人ALL患者在第一个月底前对Kymriah做出回应才能付款。该药物公司在一份声明中说，未来潜在的适应症将针对最相关的基于结局的方法进行审查。
星期三，FDA还扩大了另一种药物托美珠单抗的批准，以治疗2岁及以上患者的CRS。
在七月份咨询委员会决定的主要研究中，68位患者中有一半患有高级CRS，尽管没有死亡。经历神经系统事件的患者少于癫痫发作和幻觉。
诺华公司需要进行后续研究，以长期评估治疗的安全性。
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